En los últimos años, los avances en biotecnología han llevado al desarrollo de medicamentos innovadores como la terapia de ARN mensajero (ARNm): un nuevo y misterioso campo de la ciencia con tremendas aplicaciones en el cáncer, las enfermedades raras y las enfermedades infecciosas. Sin embargo, la ciencia compleja detrás de estas nuevas biotecnologías a menudo puede ser difícil de entender tanto para los proveedores de atención médica (HCP) como para los consumidores.
La única manera de que la industria de las ciencias de la vida alcance su máximo potencial es ir mucho más allá de los doctorados, doctores y licenciados en biología. Es una misión crítica para todos, independientemente de la alfabetización en salud, la especialidad médica y los perfiles demográficos, comprender los hechos detrás de estas terapias para poder tomar las decisiones adecuadas para ellos. Después de todo, independientemente de cuán poderosas sean ciertas terapias, si los pacientes y los profesionales de la salud no entienden los beneficios, nunca se alcanzará su potencial.
Afortunadamente, la generalización de las ciencias de la vida puede ayudar a superar algunos de los desafíos que enfrentan los profesionales de la salud para mantenerse al día con los últimos avances en nuevas terapias. El contenido para consumidores simplifica la ciencia y la tecnología detrás de las innovaciones biotecnológicas en formatos fácilmente digeribles. Este contenido tiene como objetivo desglosar conceptos científicos complejos en un lenguaje e imágenes simples, lo que permite a los consumidores y médicos comprender mejor la ciencia detrás de estos nuevos tratamientos.
El video de arriba, narrado por Andrew Berg, MD, y yo, describe el papel del ARNm dentro de la célula y la base de cómo funcionan las terapias de ARNm.
Imagina que cada célula de tu cuerpo es una ciudad medieval, y cada célula de tu cuerpo tiene una serie de funciones. El ARNm es como un mensajero que trae instrucciones importantes del libro de instrucciones de nuestras células, llamado ADN, a los fabricantes de proteínas en nuestras células. Estas instrucciones les dicen a los fabricantes de proteínas cómo juntar los componentes básicos de las proteínas, llamados aminoácidos, en un orden determinado. Una vez que se produce la proteína, puede realizar trabajos importantes como ayudarnos a ver, movernos y combatir enfermedades. Sin ARNm, nuestras células no sabrían cómo producir estas importantes proteínas.
Las terapias de ARNm son como un libro de recetas que ayuda a nuestras células a producir proteínas importantes para combatir enfermedades. Los científicos pueden crear instrucciones de ARNm que le dicen a nuestras células cómo producir una proteína específica que nuestro cuerpo necesita, como un medicamento. Luego empaquetan estas instrucciones de ARNm en un sistema de entrega especial que les ayuda a entrar en nuestras células. Una vez dentro, nuestras células usan las instrucciones del ARNm para producir la proteína, que puede ayudar a nuestro cuerpo a combatir la enfermedad o dolencia. Es importante tener en cuenta que el ARNm de estas terapias nunca puede ingresar al núcleo de la célula.
Aunque Moderna (NASDAQ
"Estamos encantados de estar a la vanguardia del desarrollo de terapias de ARNm individualizadas para oncología. Nuestra tecnología nos permite crear un tratamiento único para cada paciente, en función de las características específicas de su cáncer", dice Arpa Garay, director comercial de Moderna. "Al programar las propias células del paciente para que reconozcan y ataquen sus células cancerosas específicas, estamos desbloqueando una nueva era en el tratamiento del cáncer que tiene el potencial de cambiar las reglas del juego para los pacientes con cáncer en todas partes. Estamos orgullosos de asociarnos con Merck, un líder en oncología, para entregar este medicamento a los pacientes una vez aprobado".
La tecnología de ARN mensajero personalizado de Moderna representa un enfoque innovador para combatir enfermedades, ya que pueden adaptar el medicamento para que coincida con las características únicas de la condición de cada paciente individual. Esto hace posible liberar el poder del propio sistema inmunitario del cuerpo de forma precisa y eficaz, ofreciendo nuevas esperanzas a los pacientes y transformando el futuro de la medicina.
Entonces, antes que nada, hablemos de lo que es un tumor. Un tumor es básicamente un grupo de células que crecen sin control en una parte del cuerpo. A veces, estas células pueden ser cancerosas, lo que significa que pueden ser realmente peligrosas e incluso pueden propagarse a otras partes del cuerpo si no las detenemos.
Ahora, cuando su cuerpo está tratando de combatir las células cancerosas, necesita poder reconocerlas como algo que no pertenece a su cuerpo. Una forma de hacerlo es buscando cosas llamadas "epítopos" en la superficie de las células cancerosas.
Piense en epítopos como pequeñas banderas en la superficie de las células cancerosas que dicen "¡Oye, se supone que no debo estar aquí!" Pero aquí está la cosa: cada tumor tiene diferentes epítopos, por lo que puede ser complicado para nuestro sistema inmunológico reconocerlos a todos.
“Parte del notable poder del ARNm es que, por ejemplo, en enfermedades metabólicas raras, siempre que conozcamos la proteína que está involucrada en la vía de la enfermedad, la guerra realmente ha terminado. El ARNm terapéutico ingresa a la célula, se convierte en una proteína exactamente como su célula necesita que se produzca, y luego se transporta exactamente al lugar correcto en la célula donde se necesita. Eso sería extremadamente difícil de hacer con un medicamento estándar de molécula pequeña o grande. Lo mismo ocurre con el cáncer, somos capaces de unir hasta 34 ARNm diferentes, cada uno de los cuales produce un antígeno canceroso específico, que enciende poderosamente y dirige nuestro sistema inmunológico para que reconozca y elimine las células cancerosas. El hecho de que el ARNm sea sintetizable, escalable, específico y orientable lo convierte en un nuevo enfoque terapéutico tremendamente poderoso que puede aplicarse a muchas enfermedades”, dice Paul Burton, MD, PhD, director médico de Moderna.
Las enfermedades raras, aunque cada una por sí misma es bastante inusual (según la definición de la FDA, afecta a menos de 200 000 personas en los EE. UU.), como grupo no son tan raras en absoluto. Casi 25 a 30 millones de estadounidenses tienen una de estas 10 000 enfermedades raras, pero para el 95 % de ellos no hay opciones terapéuticas disponibles.
Según Pamela Davis, MD, PhD, profesora de la Universidad Case Western Reserve que anteriormente se desempeñó como decana y vicepresidenta sénior de Asuntos Médicos de 2007 a 2020, "El uso terapéutico del ARNm ofrece una gran promesa para las enfermedades que ocurren debido a la falta o disfunción de un proteína. La media docena de enfermedades que ahora se tratan experimentalmente con ARNm deberían informar nuestra estrategia para otras enfermedades raras y ofrecer esperanza a muchos pacientes. Para las enfermedades que surgen de una proteína faltante o disfuncional, el tratamiento con ARNm que codifica la proteína faltante podría dirigir a las células a fabricar esa proteína y usar la propia maquinaria de la célula para modificar la proteína adecuadamente después de que se produzca”. En este momento, se están probando tratamientos para más de media docena de enfermedades de este tipo, incluida la acidemia metilmalónica, la porfiria aguda intermitente y la enfermedad de Fabry. Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo 1a, acidemia propiónica, deficiencia de ornitina transcarbamilasa, fenilcetonuria y cardioencefalomiopatía infantil mortal. Esta estrategia también es potencialmente aplicable a otros trastornos. Lo que aprendamos de uno informará el desarrollo de otras terapias de ARNm. El tratamiento de estas enfermedades podría salvar vidas o mejorar enormemente la calidad de vida de millones de personas, muchas de ellas niños.
A medida que la I+D avanza a un ritmo cada vez más rápido para opciones terapéuticas como el ARNm, es difícil para los profesionales de la salud mantenerse al día con las últimas investigaciones y opciones de tratamiento. Dos razones para esto pueden incluir el rápido avance de la investigación y el tiempo y los recursos limitados. El campo de la medicina está en constante evolución, con nuevas investigaciones y avances que suceden todo el tiempo. Con tanta información nueva para realizar un seguimiento, puede ser un desafío para los médicos mantenerse actualizados sobre las últimas opciones terapéuticas. Además, los médicos son profesionales ocupados que tienen muchas demandas de su tiempo. Es posible que no tengan el tiempo o los recursos para leer los últimos artículos de investigación o asistir a conferencias para mantenerse actualizados sobre las opciones terapéuticas más recientes. La creciente escasez de profesionales de la salud continúa exacerbando estos problemas.
"A la luz de las crecientes limitaciones de tiempo que enfrentan los proveedores de atención médica, es crucial brindar información médica compleja a los consumidores de una manera digerible, ya que esto conducirá en última instancia a pacientes más informados y comprometidos. Además, al permitir que los pacientes comprendan mejor las nuevas terapias , podemos aliviar la carga de los médicos que, de lo contrario, tendrían que dedicar un tiempo valioso a explicar las opciones de tratamiento a los pacientes”, dice el Dr. Jeffrey Sachs de Sachs Policy Group.
informados sobre su salud puede ser mucho más desafiante. Los pacientes no tienen el mismo nivel de capacitación médica y acceso a los recursos que los HCP. Pueden tener dificultades para comprender la terminología médica, navegar por el sistema de atención médica y encontrar fuentes confiables de información de salud. Además, la información médica puede ser compleja, cambiante y difícil de interpretar, incluso para personas con un alto nivel de educación.
"Los fabricantes de ciencias de la vida deben reconocer que invertir fuertemente en investigación y desarrollo por sí solo no es suficiente. Sin métodos efectivos de consumo, incluso las terapias más prometedoras no alcanzarán su máximo potencial. Es imperativo que los fabricantes den prioridad al desarrollo de vías simplificadas para ofrecer nuevos tratamientos a tanto los consumidores como los proveedores de atención médica Solo entonces podemos garantizar que las importantes inversiones realizadas en I + D se traduzcan en avances significativos en la atención al paciente ", dice Daniel Drexler, MD, fundador de Klick Group's, btwelve.